Novartis vende fase 3 malattia rara farmaco per il Pharming

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Il Pharming è concesso in licenza in ritardo-fase rara malattia genetica trattamento leniolisib da Novartis per $20 milioni di euro (17,9 milioni) in anticipo. L’immunomodulatore potrebbe arrivare sul mercato nel attivato PI3K-delta, sindrome di (APD), nella seconda metà del 2021.

Novartis si stava sviluppando l’inibitore selettivo della PI3Kδ, noto anche come CDZ173, in APD nella convinzione che ciò può aumentare i bassi livelli di globuli bianchi che caratterizzano le malattie genetiche rare. Tuttavia, la Svizzera big pharma ha deciso di spostare le strategie nel mezzo di una fase 2/3 di prova, la ripartizione dei diritti di Pharming, in cambio di un piccolo compenso plus milestones e royalties.

Pharming interesse leniolisib riguarda la sovrapposizione tra i medici che possono prescrivere il farmaco e le sue attività commerciali esistenti, di angioedema ereditario trattamento Ruconest. Entrambi i farmaci possono essere prescritti da immunologi, consentendo di Pharming di utilizzare l’infrastruttura esistente per spingere leniolisib.

“La licenza di CDZ173 è il nostro primo passo verso la costruzione di disattivare il successo commerciale di Ruconest in HAE ad aumentare e diversificare il nostro portafoglio,” Pharming CEO Sijmen de Vries ha detto in una dichiarazione. “È un partner strategico ideale per i nostri medici esistenti e infrastrutture commerciali.”

Novartis spostato leniolisib in open-label di dose-escalation di porzione di fase 2/3 di prova nel 2015 e presentato a lungo termine di follow-up dei dati su sei pazienti alla fine dello scorso anno. La lettura suggerito leniolisib non causa diarrea o altri effetti collaterali associati con mTOR o altri inibitori di PI3K. La metà dei pazienti ha smesso di prendere l’immunoglobulina a seguito della normalizzazione dei B la funzione delle cellule.

Pharming spera di costruire su questi risultati per creare un set di dati in grado di convincere le autorità di regolamentazione del ha approvato il farmaco, a partire dal lavoro con Novartis per completare l’iscrizione nella seconda parte della fase 2/3 di prova.

GlaxoSmithKline ha anche un trattamento per la APD in via di sviluppo. Un inalato formulazione di droga, un altro inibitore selettivo della PI3Kδ noto come GSK2269557, è in fase di test in 20 pazienti trial di fase 2.