Novartis verkoopt fase 3 zeldzame ziekte drug te Pharming

0
42

Pharming heeft een licentie van late-fase zeldzame genetische ziekte behandeling leniolisib van Novartis voor $20 miljoen (€17,9 miljoen) vooraf te betalen. De immunomodulator zou op de markt komen in actieve PI3K-delta syndroom (APDS) in de tweede helft van 2021.

Novartis was de ontwikkeling van de selectieve PI3Kδ remmer, ook wel bekend als CDZ173, in APDS in het geloof kan het verhogen van de lage witte bloedcellen niveaus die kenmerkend zijn voor de zeldzame genetische ziekte. Echter, de Zwitserse big pharma heeft besloten om de shift strategieën in het midden van een fase 2/3 proef, het ontlasten van de rechten van Pharming in ruil voor een kleine aanbetaling plus mijlpaalbetalingen en royalty ‘ s.

Pharming ‘ s interesse in leniolisib betreft de overlap tussen de artsen die het voorschrijven van het geneesmiddel en de bestaande commerciële troef, erfelijk angio-oedeem behandeling Ruconest. Beide geneesmiddelen worden voorgeschreven door immunologen, waardoor Pharming gebruik te maken van bestaande infrastructuur te duwen leniolisib.

“De licentie van CDZ173 is onze eerste stap in de richting van gebouw uit het commerciële succes van Ruconest in HAE om te groeien en diversifiëren van onze portefeuille”, CEO van Pharming Sijmen de Vries zei in een verklaring. “Het is een perfecte strategische fit voor onze bestaande medische en commerciële infrastructuur.”

Novartis verplaatst leniolisib in de open-label dosis-escalatie van een deel van een fase 2/3 studie in 2015 en gepresenteerd lange-termijn follow-up van de gegevens op de zes patiënten eind vorig jaar. De uitlezing voorgesteld leniolisib niet leiden tot diarree of andere bijwerkingen die verband houden met de mTOR of andere PI3K-remmers. De helft van de patiënten gestopt met immunoglobuline na de normalisering van de B-cel functie.

Pharming hoopt op te bouwen op het resultaat van het maken van een data-set staat van het overtuigen van regelgevende instanties goedkeuring van de drug, te beginnen door te werken met Novartis voor de volledige inschrijving in het tweede deel van de fase 2/3 studie.

GlaxoSmithKline heeft ook een behandeling voor APDS in ontwikkeling. Een geïnhaleerde formulering van dat geneesmiddel, een andere selectieve PI3Kδ remmer bekend als GSK2269557, wordt getest in een 20-patiënt fase 2 trial.