Deciphera rusar som fas 3-cancer data tee upp FDA-ansökan

0
8

En fas 3-studien av Deciphera Läkemedel ” ripretinib i gastrointestinala stromala tumörer (GIST) har träffat sitt primära mål, att ställa upp företaget att ansöka om godkännande från FDA i början av nästa år. De uppgifter som utlöste en våg i Deciphera aktiekurs, även om uppgifter om resultatet lämnar utrymme för att fråga ripretinib framtidsutsikter.

De övergripande resultaten är positiva för Deciphera, med dess breda spektrum KIT och PDGFRa-hämmare. I 129-föremål studie kohort av fjärde raden KONTENTAN patienter som tog ripretinib hade en median progressionsfri överlevnad (PFS) på 6,3 månader, jämfört med samma månad i placebo-armen, vilket resulterar i rättegången att slå sina primära målet med ett p-värde som är mindre än 0.0001.

Den låga PFS sett i placebo kohort är i linje med data som genereras under utvecklingen av Bayers Stivarga, som kom till marknaden i KONTENTAN efter att uppnå en median PFS 4,8 månader i en 133-patient rättegång. Placebo PFS i Stivarga rättegången var 0,9 månader.

Andra delar av den data som är mindre positiva. Deciphera missat viktig sekundär endpoint i mål svarsfrekvens, numeriskt bättre resultat än placebo med 9,4 procent till noll procent, men faller bara kort statistiskt.

Målet svar missa fått konsekvenser för den totala överlevnaden analys. Under rättegången tester, hypotesprövning av den totala överlevnaden inte formellt utföras, om det svar målet är uppfyllt. Som sådan, Deciphera kan bara peka på de numeriska resultaten och en nominell p-värde som tyder på att läkemedlet kan öka den totala överlevnaden. I behandlingen kohort, median total överlevnad var 15,1 månader, jämfört med 6,6 månader i kontrollgruppen.

Om säkerheten och tolerabiliteten front, 7% till 9% av patienterna i ripretinib arm drabbats av grad 3 eller 4 behandlingsrelaterade anemi, smärta i buken och högt blodtryck. Med tanke på ripretinib utvecklas i fjärde raden cancer patienter, säkerhet och tolerabilitet profil ser hanterbara.

Deciphera nu planer på att ta reda på vad tillsynsmyndigheterna tänka på data. Massachusetts-baserade läkemedel utvecklare äger fullständiga rättigheter till tillgång utanför Kina och planerar att ansöka om godkännande i USA under första kvartalet nästa år.

Aktier i Deciphera steg mer än 100% i premarket handel.