Novartis säljer fas 3 sällsynt sjukdom läkemedel för att Pharming

0
29

Pharming har licensierat sena fasen av en sällsynt genetisk sjukdom behandling leniolisib från Novartis för $20 miljoner euro (17,9 miljoner) i förskott. Den immunomodulator kunde komma till marknaden i aktiverat PI3K-delta syndrom (APDS) under andra hälften av 2021.

Novartis utvecklar selektiva PI3Kδ-hämmare, även känd som CDZ173, i APDS i tron att det kan öka den låga vita blodkroppar nivåer som kännetecknar den sällsynta genetiska sjukdomar. Men den Schweiziska big pharma”, har beslutat att flytta strategier i mitten av en fas 2/3 rättegång, lossning rättigheterna till Pharming i gengäld för en liten engångsavgift plus milstolpar samt royalties.

Pharming intresse i leniolisib avser att överlappningen mellan de läkare som kan förskriva läkemedlet och dess befintliga kommersiella tillgångar, ärftligt angioödem behandling med Ruconest. Båda läkemedlen kommer att förskrivas av immunologer, så kallad Pharming använder befintlig infrastruktur för att driva leniolisib.

“Licens för CDZ173 är vårt första steg mot att bygga ut den kommersiella framgången av Ruconest i HAE att växa och bredda vår produktportfölj,” Pharming VD Sijmen de Vries sade i ett uttalande. “Det är ett strategiskt perfekt passform för våra befintliga medicinsk och kommersiell infrastruktur.”

Novartis flyttade leniolisib i öppen dos-eskalering del av en fas 2/3 rättegång 2015 och presenteras på lång sikt följa upp data på sex patienter i slutet av förra året. Utläsningen föreslog leniolisib inte orsaka diarré eller andra biverkningar som förknippas med mTOR eller andra PI3K-hämmare. Hälften av de patienter som slutat med immunglobulin efter normalisering av B-cell-funktion.

Pharming hoppas kunna bygga vidare på dessa resultat för att skapa en uppsättning data som kan övertyga lagstiftarna att godkänt läkemedel, som börjar med att arbeta med Novartis för att slutföra registreringen i den andra delen av fas 2/3 rättegång.

GlaxoSmithKline har också en behandling för APDS i utveckling. En inhalerad formulering av denna drog, en annan selektiv PI3Kδ hämmare känd som GSK2269557, testas på ett 20-patient fas 2-studie.