Ultragenyx fanger alternativet på antisense oppstart GeneTx

0
29

Ultragenyx har plukket opp et alternativ til å skaffe seg GeneTx og dens prekliniske antisense oligonukleotid. Stoffet, GTX-102, er utformet for å behandle den sjeldne neurogenetic lidelse Angelman syndrom.

GeneTx vokste ut av en Angelman pasienten advocacy gruppe som hentet donasjoner for å ta GTX-102 gjennom preklinisk utvikling. Eiendelen, som stammer fra Texas A&M University-Systemet er konstruert for å hemme uttrykket av UBE3A-SOM antisense transkripsjonen som regulerer stanse av genet ved roten av Angelman syndrom.

GeneTx forventer til filen for å starte testing av kandidater i mennesker i første halvdel av neste år. Med denne nøkkelen hendelse som kommer opp, GeneTx har sikret en injeksjon av kontanter og støtte fra Ultragenyx, som vil gi strategisk veiledning og klinisk kompetanse til sin partner i oppløpet til IND.

Avtalen gir Ultragenyx mulighet til å stupe inn for GeneTx på et par av punkter i utviklingen av GTX-102. I retur for den første $20 millioner forhånd, Ultragenyx har sikrede rett til å kjøpe GeneTx enhver tid opp til 30 dager etter at FDA-godkjennelse av GTX-102 IDN innlevering.

Alternativt, Ultragenyx kan holde brann til å få en titt på fase 1/2 data, men det er nødt til å betale for å sikre at fleksibilitet. Å utsette avgjørelsen til 30 måneder etter start av dosering i fase 1/2 eller 90 dager etter levering av data fra rettssaken, Ultragenyx må ponni opp en annen $25 millioner i form av en opsjon på forlengelse betaling.

GeneTx og Ultragenyx planlegger å samarbeide på fase 1/2 rettssaken. Hvis Ultragenyx øvelser sin alternativet, vil det dekke alle kostnader ved utvikling og kommersialisering av GTX-102 og sette seg selv på kroken for milepæler og avgifter.

Å kjøpe ut GeneTx ville flytte Ultragenyx på kunstgress påklaget av en rekke selskaper. Ovid Therapeutics forventer topp-line data fra en fase 3 studie av sin kandidat neste år. Ytterligere tilbake, Biogen, Roche og andre utforsket behandling av sykdommen via antisense terapi og andre midler.