Ultragenyx strappi opzione antisenso avvio GeneTx

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Ultragenyx ha preso un’opzione per acquisire GeneTx e la sua preclinici oligonucleotide antisenso. La droga, GTX-102, è stato progettato per trattare la neurogenetiche rare disturbo sindrome di Angelman.

GeneTx è cresciuto fuori di un Angelman paziente al gruppo di sostegno che provengono da donazioni di prendere GTX-102, attraverso lo sviluppo preclinico. L’attività, che trae origine dalla Texas A&M University, è stato progettato per inibire l’espressione di UBE3A-COME, la trascrizione antisenso che regola il silenziamento del gene alla radice della sindrome di Angelman.

GeneTx si aspetta di file per avviare il test il candidato in esseri umani, nella prima metà del prossimo anno. Con il tasto evento fino a venire, GeneTx ha ottenuto un’iniezione di liquidità e sostegno Ultragenyx, che fornirà orientamenti strategici e competenze cliniche per la sua partner nella corsa per l’IND.

L’accordo dà Ultragenyx l’opzione di swoop per GeneTx in un paio di punti nello sviluppo di GTX-102. In cambio per la fase iniziale di 20 milioni di dollari in anticipo, Ultragenyx si è assicurata la possibilità di acquistare GeneTx qualsiasi momento fino a 30 giorni dopo che la FDA accettazione della GTX-102 IDN deposito.

In alternativa, Ultragenyx può tenere il fuoco fino a ottenere uno sguardo al di fase 1/2 di dati, ma si dovrà pagare per garantire che la flessibilità. Di rinviare la decisione fino a 30 mesi dopo l’inizio del trattamento, in fase di 1/2 o 90 giorni dopo la consegna dei dati dalla prova, Ultragenyx bisogno di pony su un altro $25 milioni, sotto forma di un’estensione dell’opzione di pagamento.

GeneTx e Ultragenyx piano per collaborare sul trial di fase 1/2. Se Ultragenyx esercita la sua opzione, che coprirà tutti i costi di sviluppo e commercializzazione di GTX-102 e mettere sul gancio per le milestones e royalties.

Acquisto fuori GeneTx spostare Ultragenyx su tappeto erboso contestato da un certo numero di aziende. Ovidio Therapeutics prevede top-line i dati di fase 3 di prova del candidato del prossimo anno. Più indietro, Biogen, Roche e altri esplorato il trattamento della malattia in via antisenso terapie e altri mezzi.