Ultragenyx addertjes onder het gras optie op antisense opstarten GeneTx

0
25

Ultragenyx opgepikt heeft een optie om het verwerven van GeneTx en de preklinische antisense oligo. De drug, GTX-102, is ontworpen voor de behandeling van de zeldzame neurogenetic stoornis het syndroom van Angelman.

GeneTx groeide uit van een Angelman patient advocacy groep die afkomstig is van donaties te nemen GTX-102 door preklinische ontwikkeling. Het actief, dat afkomstig is van de Texas A&M University-Systeem, is ontworpen voor de remming van de expressie van UBE3A-ALS de antisense transcript regelt de uitschakeling van het gen aan de basis van het syndroom van Angelman.

GeneTx verwacht dat bestand om te beginnen met het testen van de kandidaat bij de mens in de eerste helft van volgend jaar. Met die sleutel evenement komen, GeneTx heeft gezorgd voor een injectie van liquide middelen en ondersteuning van Ultragenyx, die zal zorgen voor strategische begeleiding en klinische expertise aan haar partner in de aanloop naar de IND.

De deal geeft Ultragenyx de optie klap in voor GeneTx op een paar punten in de ontwikkeling van de GTX-102. In ruil voor het bedrag van $20 miljoen upfront, Ultragenyx heeft verzekerd van de mogelijkheid tot het verwerven van GeneTx tot 30 dagen na de FDA aanvaarding van de GTX-102 IDN indienen.

U kunt ook Ultragenyx kunnen houden van het vuur, tot het krijgen van een kijkje in fase 1/2 gegevens, maar het zal moeten betalen om te zorgen dat de flexibiliteit. Aan het uitstellen van de beslissing tot 30 maanden na de start van de dosering in de fase 1/2 of 90 dagen na de levering van de gegevens van de proef, Ultragenyx moet de pony een andere $25 miljoen in de vorm van een optie extensie betaling.

GeneTx en Ultragenyx plan om samen te werken aan de fase 1/2 proef. Als Ultragenyx haar optie uitoefent, zal de dekking van alle kosten van de ontwikkeling en de commercialisering van GTX-102 en zetten zichzelf op de haak voor mijlpaalbetalingen en royalty ‘ s.

Het kopen van GeneTx zou verplaatsen Ultragenyx op turf bestreden door een aantal bedrijven. Ovidius Therapeutics verwacht dat de top-line gegevens van een fase 3 trial van de kandidaat het volgende jaar. Verder terug, Biogen, Roche en anderen onderzocht de behandeling van de ziekte via antisense therapieën en andere middelen.