Ultragenyx hakar alternativ på antisens-start GeneTx

0
4

Ultragenyx har plockat upp en option att förvärva GeneTx och preklinisk antisens-oligonukleotida. Läkemedlet, GTX-102, är utformad för att behandla sällsynta neurogenetic sjukdom Angelmans syndrom.

GeneTx växte fram ur en Angelmans patient advocacy gruppen som erhållit donationer för att ta GTX-102 genom preklinisk utveckling. Den tillgång, som härrör från Texas A&M University-System, är avsedda att hämma uttrycket av UBE3A-SOM antisens-protokoll som reglerar den tysta genen vid roten av Angelmans syndrom.

GeneTx förväntar sig att filen för att börja testa den kandidat som i människa under första hälften av nästa år. Med detta viktiga event kommer upp, GeneTx har fått en injektion av pengar och stöd från Ultragenyx, som kommer att ge strategisk vägledning och klinisk expertis för att sin partner i upptakten till IND.

Affären ger Ultragenyx möjlighet att susa i för GeneTx på ett par punkter i utvecklingen av GTX-102. I gengäld för de första $20 miljoner i förskott, Ultragenyx har fått möjlighet att förvärva GeneTx någon gång upp till 30 dagar efter FDA godkännande av GTX-102 IDN ansökan.

Alternativt, Ultragenyx kan hålla eld tills att få en titt på fas 1/2 data, men den kommer att få betala för att säkra att flexibilitet. Att skjuta upp beslutet till och med den 30 månader efter start av dosering i fas 1/2 eller 90 dagar efter leverans av data från rättegången, Ultragenyx kommer att behöva ponny upp ytterligare $25 miljoner i form av en option på förlängning betalning.

GeneTx och Ultragenyx planerar att samarbeta på i vilken fas 1/2 rättegång. Om Ultragenyx utnyttjar sin option, det kommer att täcka alla kostnaderna för utveckling och kommersialisering av GTX-102 och sätter sig på kroken för milestonebetalningar och royalty.

Att köpa ut GeneTx skulle flytta Ultragenyx på turf angripna av ett antal företag. Ovidius Therapeutics förväntar sig top-line data från en fas 3-studien av sin kandidat nästa år. Längre tillbaka, Biogen, Roche och andra utforskade behandla sjukdomen via antisens-behandlingar och på andra sätt.