Kleiner, GV auto gene editing di avvio Trucode a $34M giro

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Kleiner Perkins e GV hanno alimentato Trucode Gene di Riparazione per un 34 milioni dollari round di finanziamento. Trucode userà i soldi per l’anticipo del gene editing di attività intese a correggere le mutazioni dietro di malattie, tra cui l’anemia falciforme e la fibrosi cistica.

L’avvio è costruito sul lavoro di Università di Yale professori Pietro Glazer, Mark Saltzman e Marie Egan, che ha dimostrato che il peptide sintetico di acidi nucleici (PNA) oligomeri e donatore del DNA può causare la correzione di mutazione genica in modelli animali. Quando il PNA si lega al gene bersaglio, crea un tre elica elica. Il corpo genetica di riparazione di sistemi di riconoscere il terzo PNA strand come fuori luogo e rimuovere, lasciando il donatore del DNA dietro e integrata nel corpo.

Marshall Fordyce, ex di Gilead Sciences, ha individuato il potenziale dell’approccio di lavorare come un imprenditore in residence a Kleiner, che lo porta a trovare Trucode con il venture capital negozio ex general partner Beth Seidenberg.

Led da Fordyce, Trucode è ora al lavoro per realizzare tale potenziale. Il $34 milioni di dotare Trucode per spostare i candidati verso e in studi preclinici, mentre ad esplorare un array di scoperta-le opportunità di stage presentato dall’approccio.

Trucode ha compiuto i maggiori progressi nella malattia di cellule di falce, l’assunzione di un programma di ottimizzazione di piombo e al culmine di studi preclinici. La fibrosi cistica programma di immissione di ottimizzazione di piombo, mentre una pletora di altre opportunità che abbracciano il sangue, il fegato, il cuore e le malattie neurologiche sono tornati alla fase di scoperta.

Molte altre aziende stanno cercando di affrontare le cause genetiche di molte delle stesse malattie di mira da Trucode. La scommessa che Trucode è in una posizione migliore per il trattamento di malattie rispetto alla concorrenza poggia sulle caratteristiche del nuovo approccio del gene editing.

“Uno dei grandi vantaggi del PNA e donatore del DNA è che il target tasso è molto inferiore rispetto CRISPR, il più noto gene-strumento di editing. L’altro vantaggio è che può essere somministrato in vivo, attraverso una semplice iniezione endovenosa di nanoparticelle. Non devi prendere le cellule del corpo, perché le nanoparticelle fornire un efficace e sicuro metodo di consegna,” Yales del Glazer ha detto il National Institutes of Health, l’anno scorso.

Tali vantaggi percepiti sono particolarmente rilevanti per alcune delle malattie di mira da Trucode. Nella fibrosi cistica, per esempio, il target cellule polmonari devono essere trattati in vivo, a differenza delle malattie del sangue, in cui le cellule possono essere facilmente rimossi e trattati ex vivo.