Kleiner, GV-stasjonen genet redigering oppstart Trucode til $34M runde

0
5

Kleiner Perkins og GV har drevet Trucode Genet Reparasjon til en $34 millioner finansiering runde. Trucode vil bruke pengene til å avansere genet redigering eiendeler designet for å rette opp mutasjoner bak sykdommer, inkludert sigd celle og cystisk fibrose.

Oppstart er bygget på arbeidet til Yale University professorene Peter Glazer, Mark Saltzman og Marie Egan, som viste at syntetisk peptid-nukleinsyre (PNA) oligomers og donor DNA kan føre til korreksjon av genmutasjoner i dyremodeller. Når PNA binder seg til målet genet, det skaper en tre-strandet helix. Kroppen er genetisk reparere systemer gjenkjenner den tredje PNA strand som ute av stedet og fjerne det, slik at det donor DNA bak og integrert i kroppen.

Marshall Fordyce, tidligere medlem av Gilead Sciences, identifiserte potensialet i tilnærmingen mens du arbeider som en entreprenør in residence ved Kleiner, noe som fører ham til å finne Trucode med venture kapital butikken er tidligere general partner Beth Seidenberg.

Ledet av Fordyce, Trucode er nå jobber for å realisere dette potensialet. Den $34 millioner kroner vil utstyre Trucode å flytte kandidater mot og inn i IND-aktivere studier mens du utforsker en rekke funn-scenen muligheter presentert av tilnærming.

Trucode har kommet lengst i sigdcelleanemi, tar et program gjennom føre optimalisering og å cusp av IND-aktivere studier. Den cystisk fibrose programmet er å skrive inn føre optimalisering, mens en mengde andre muligheter som strekker seg over blod -, lever -, hjerte-og nevrologiske sykdommer er tilbake på discovery scenen.

Flere andre selskaper som søker å løse de genetiske årsakene til mange av de samme sykdommer målrettet av Trucode. Den innsats som Trucode er bedre egnet til å behandle sykdommer enn konkurrentene hviler på funksjonene i sin roman tilnærming til genet redigering.

“En av de store fordelene med PNA og donor DNA er at de off-target rate er mye lavere enn CRISPR, den mest kjente gen-redigeringsverktøy. Den andre fordelen er at de kan bli utøvet i vivo, ved en enkel intravenøs injeksjon av nanopartikler. Du trenger ikke å ta celler ut av kroppen, fordi nanopartikler gi en svært effektiv og sikker levering metode,” Yales er Glazer fortalte National Institutes of Health siste året.

De oppfattet fordelene er spesielt relevant for noen av de sykdommer som er målrettet ved Trucode. I cystisk fibrose, for eksempel mål-lunge cellene trenger for å bli behandlet i vivo, i motsetning til i blod sykdommer som cellene kan enkelt fjernes og behandles ex vivo.