Kleiner, GV station gen bewerken opstarten Trucode tot $34M ronde

0
5

Kleiner Perkins en GV hebben aangedreven Trucode Gen Reparatie aan een $34 miljoen euro financiering rond. Trucode zal het geld gebruiken om vooraf gen bewerken activa ontworpen voor het corrigeren van de mutaties achter aandoeningen waaronder sikkelcelziekte en cystic fibrosis.

Het opstarten is gebouwd op het werk van de Yale-Universiteit hoogleraren Peter Glazer, Mark Saltzman en Marie Egan, die aantoonde dat synthetische peptide nucleic acid (PNA) oligomeren en donor-DNA kan leiden tot de correctie van genmutaties in dierlijke modellen. Wanneer de PNA bindt aan de target-gen, het creëert een drie-gestrande-helix. Het lichaam van de genetische reparatie systemen herkennen de derde PNA strand als buiten plaats en verwijderen, het verlaten van de donor-DNA achter en geïntegreerd in het lichaam.

Marshall Fordyce, voorheen van Gilead Sciences, noemt de mogelijkheden van de aanpak tijdens het werken als een entrepreneur in residence bij Kleiner, waardoor hij gevonden Trucode met de venture capital-shop is voormalig general partner Beth Seidenberg.

Geleid door Fordyce, Trucode is nu bezig met het realiseren van dat potentieel. De $34 miljoen zal rusten Trucode te verplaatsen kandidaten naar en in IND-het inschakelen van studies tijdens het verkennen van een array van de discovery-fase mogelijkheden van de aanpak.

Trucode is het verst gevorderd in sikkelcelanemie, het nemen van een programma via lead optimalisatie en aan de vooravond van de IND-het inschakelen van studies. De cystic fibrosis programma is het invoeren van leiden optimalisatie, terwijl een overvloed van andere mogelijkheden spanning bloed -, lever -, hart-en neurologische ziekten zijn terug in de discovery fase.

Meerdere andere bedrijven die op zoek zijn naar het adres van de genetische oorzaken van veel van de ziekten die het doelwit van Trucode. De inzet die Trucode is beter geplaatst om de behandeling van de ziekten dan de concurrentie berust op de kenmerken van de nieuwe aanpak voor het gen te bewerken.

“Een van de grote voordelen van het PNA en donor-DNA is dat de off-target percentage is veel lager dan CRISPR, de meest bekende gen-editing tool. Het andere voordeel is dat ze kunnen worden toegediend in vivo, door middel van een intraveneuze injectie van de nanodeeltjes. U hoeft dus niet met de cellen van het lichaam, omdat de nanodeeltjes zorgen voor een zeer effectieve en veilige levering methode,” Yales de Glazer vertelde de Nationale Instituten van de Gezondheid van vorig jaar.

Die zichtbare voordelen zijn met name relevant zijn voor enkele van de ziekten die het doelwit van Trucode. Bij cystische fibrose, bijvoorbeeld de doelstelling van de longen cellen nodig hebben om te worden behandeld in vivo, in tegenstelling tot in het bloed ziekten, waarbij de cellen kan gemakkelijk worden verwijderd en behandeld ex vivo.