Un altro fallito midstage asset per Acceleron, un altro test pipeline oggetto di dumping

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Acceleron ha segnato un’altra fase 2 flop come sua pipeline si assottiglia un po ‘ di più.

Il biotech, un ex Feroce 15 vincitore, ha avuto un roller coaster pochi anni. Gli alti sono prevalentemente dal Celgene/Bristol-Myers Squibb-partnered sangue della droga di cancro luspatercept, un first-in-class eritroidi maturazione agente che potrebbe ottenere l’approvazione della FDA nel mese di dicembre e aprile, rispettivamente, dopo il recupero di una revisione di priorità per la beta-talassemia etichetta e standard di revisione per la sua droga nelle sindromi mielodisplastiche-associato di anemia.

Il rovescio della medaglia, nel giugno 2017, è costretto ad abbandonare la sua droga dalantercept dopo l’inibitore di ALK1 segnalazione non è riuscito a spostare l’ago in una fase 2 del cancro del rene di prova.

Ora è possibile aggiungere un ACE-083 tentativo di che scrapheap, in quanto la società oggetto di dumping uno dei suoi fase 2 prove dopo di esso “non ha ottenuto miglioramenti statisticamente significativi e funzionali della endpoint rispetto al placebo” in pazienti con la distrofia muscolare di facioscapulohumeral (FSHD), una malattia caratterizzata da debolezza muscolare.

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Ci sono stati un bel po ‘ di flop in biotech di recente; questo è il rischio che in questo business, ma Acceleron, merito loro (e a differenza di alcuni dei loro coetanei di ritardo), mollato il di spin e ha giocato diritto.

“Sebbene gli ACE-083 dimostrato un solido aumento statisticamente significativo nel medio totale volume muscolare, l’endpoint primario dello studio, l’aumento non è riuscito a tradurre in miglioramenti statisticamente significativi in test funzionali,” detto in una dichiarazione.

“Come risultato, Acceleron non condurre ulteriori studi clinici di ACE-083 in FSHD.” Questa è la fine per la prova, ma non per la droga, in quanto è ancora in corso un placebo-controllato midstage test in pazienti con la malattia di Charcot-Marie-Tooth—una malattia neuromuscolare di diversi fisiopatologia.

I dati sono attesi da questa nel primo trimestre del prossimo anno.

Habib Dable, presidente e CEO di Acceleron, ha aggiunto: “Siamo certamente deluso con i risultati. Come abbiamo detto in modo coerente, ACE-083 a diventare un’importante nuova terapia per i pazienti affetti da FSHD, dovrebbe fornire un significativo vantaggio funzionale sulla cima di una capacità di aumentare la massa muscolare.

“Purtroppo, in questo caso, i dati non mostrano alcuna evidenza di un beneficio e, quindi, di non sostenere ulteriormente lo sviluppo di ACE-083 per la FSHD. Siamo grati a pazienti, famiglie, operatori sanitari e ricercatori che hanno partecipato a questa ricerca.”

Gli analisti di LVB Leerink ha detto in una nota ai clienti: “Il trial di fase 2 è stato progettato per valutare ACE-083 in FSHD pazienti con arto superiore e inferiore debolezza. 56 pazienti sono stati randomizzati a ricevere precedentemente selezionato dose ottimale per via intramuscolare ogni 4 a 8 settimane rispetto al placebo, e sono stati valutati per i cambiamenti strutturali del volume muscolare e grassa, nonché dei relativi cambiamenti nella forza muscolare (bicipite brachiale e tibiale anteriore), e un beneficio funzionale.

“Questo segue l’interruzione della somministrazione sistemica di TGF-beta terapeutico ACE-2494 all’inizio di quest’anno, e suggerisce che l’approccio dell’azienda non hanno la capacità di migliorare signicativamente la sistemica o locale funzione muscolare. Abbiamo precedentemente previsioni ACE-083 generare ~$500mm non rettificati picco di vendite entro il 2029 (~$167mm in vendita con un 35% PoS-regolazione).

“Il nostro fatturato totale previsioni per XLRN [Acceleron] sono ora 9% inferiore per il 2022 e 2023, e circa il 7%-8% inferiore al 2029. Acceleron portafoglio si compone attualmente di loro canoni diritti di Bristol/Celgene s luspatercept (che riteniamo vale ~$18/share) e l’opzionalità del potenziale della loro sistemica activin receptor tipo IIA proteina di fusione, sotatercept, ora in un grande cardine di prova in ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

“Non vediamo alcun leggere da questo risultato per l’outlook per il PAH prova, anche se la mancanza di effetto clinico non fornisce alcun incoraggiamento sulle prospettive per la prova. Continuiamo a dare il programma di un 35% di probabilità di sviluppo di successo, e la combinazione di questo opzionalità e il valore di luspatercept royalties supporta il nostro nuovo obiettivo di prezzo di $55.”

Il biotech, che ha una capitalizzazione di mercato di più di $2,3 miliardi di euro, ha visto le sue azioni di quasi il 7% in after-hours trading quando è uscito dettagli dell’errore. Questo potrebbe essere un problema minore per il biotech, tuttavia, come tutti gli occhi sono sul potenziale blockbuster di luspatercept e se la FDA darà il suo primo semaforo verde della fine dell’anno.