En annan gick inte midstage tillgång för Acceleron, en annan rörledning testa dumpad

0
15

Acceleron har uppvisat en annan fas 2 floppen som sin pipeline tunnar ut lite mer.

Bioteknik, en tidigare Hård 15 vinnare, har haft en berg-och dalbana några år. Toppar har huvudsakligen kommit från Celgene/Bristol-Myers Squibb-samarbetar blod cancer läkemedel luspatercept, ett first-in-class erytroida mognad agent som kan få FDA-godkännanden i December och April, respektive efter att få en prioriterad granskning för sin beta-thalassemi etikett och en vanlig recension för sina läkemedel i myelodysplastiskt syndrom-associerad anemi.

På den andra sidan, tillbaka i juni 2017 var tvungen att överge sin drog dalantercept efter hämmare av ALK1 signalering misslyckats med att flytta nålen i en fas 2 njurcancer rättegång.

Nu kan du lägga till ACE-083 försök till att scrapheap, som företaget dumpade en av dess fas 2 prövningar efter det “inte uppnå statistiskt signifikanta förbättringar i funktionella resultatmått i förhållande till placebo” i patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD), en sjukdom som kännetecknas av muskelsvaghet och slösa.

RELATERAT: Acceleron tippar dalantercept efter njur cancer trial misslyckas

Det har varit en rättvis några floppar i biotech nyligen, det är den risken i denna verksamhet, men Acceleron, att deras kredit (och till skillnad från vissa av sina kamrater för sent), dikade snurra och spelade det direkt.

“Även om ACE-083 visat en robust, statistiskt signifikant ökning av genomsnittlig total muskelvolym, den primära slutpunkten för rättegången, öka gick inte att översätta till statistiskt signifikanta förbättringar i funktionella tester”, sägs det i ett uttalande.

“Som ett resultat, Acceleron inte kommer att genomföra ytterligare kliniska studier av ACE-083 i FSHD.” Detta är slutet för rättegången, men inte för läkemedlet, som det är fortfarande inne i en placebo-kontrollerad midstage test hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sjukdom—en neuromuskulär sjukdom av olika patofysiologi.

Data förväntas från denna i första kvartalet nästa år.

Habib Dable, ordförande och VD på Acceleron, läggas till: “Vi är naturligtvis besvikna med dessa resultat. Som vi har sagt konsekvent, för ACE-083 att bli en viktig ny behandling för patienter med FSHD, det skulle ha att leverera en meningsfull funktionell nytta på toppen av en förmåga att växa muskler.

“Tyvärr, i detta fall, data visar inga tecken på en sådan fördel och därför inte kan stödja den fortsatta utvecklingen av ESS-083 för FSHD. Vi är tacksamma för patienter, anhöriga, vårdgivare och utredare som har deltagit i denna forskning.”

Analytiker på LVB Leerink sade i en not till klienter: “fas 2-studien var utformad för att utvärdera ACE-083 i FSHD patienter med övre och nedre extremitet svaghet. 56 patienter randomiserades till att få den tidigare valda optimal dos via intramuskulär injektion var 4: e till 8 veckor jämfört med placebo, och utvärderades för strukturella förändringar i muskel volym och fett bråkdel, liksom motsvarande förändringar i muskelstyrka (biceps brachii och tibialis anterior) och funktionell fördel.

“Detta följer att avskaffandet av den systemiskt administrerade TGF-beta terapeutiska ACE-2494 tidigare i år, och föreslår att bolagets strategi inte har förmågan att på ett meningsfullt sätt förbättra systemisk eller lokal muskelfunktion. Vi har tidigare prognos ACE-083 generera ~$500 mm i ojusterade topp försäljning av 2029 (~$167mm i omsättning med 35% PoS-justering).

“Våra totala intäkter prognoser för XLRN [Acceleron] nu är 9% lägre för 2022 2023, och ca 7%-8% lägre thru 2029. Acceleron portfölj består nu av sina royalty rättigheter till Bristol/Celgene är luspatercept (vilket vi anser är värt ~$18/aktie) och valfrihet på potentialen i deras systemiska activin receptor typ IIA fusion protein, sotatercept, nu i en stor avgörande rättegång i pulmonell arteriell hypertension (PAH).

“Vi ser ingen läsa igenom från detta leda till att utsikterna för PAH rättegång, trots avsaknaden av klinisk effekt inte ger någon uppmuntran om outlook för att rättegången. Vi fortsätter att ge programmet en 35-procentig sannolikhet för utveckling och framgång, och kombinationen av denna valfrihet och värdet av luspatercept royalties stödjer vår nya riktpris på $55.”

Biotech, som har ett börsvärde på mer än $2,3 miljarder euro, såg dess aktier av nästan 7 procent i efter-timmars handel när det släppt detaljer om misslyckande. Detta kommer sannolikt att vara ett mindre problem för biotech, men som alla ögon är på blockbuster potential luspatercept och huruvida FDA kommer att ge sin första gröna ljus i slutet av året.