Novo kranen bluebird bio voor gen-tech bewerken

0
5

Op zoek naar verdere uitbreiding van haar bereik buiten van diabetes Novo Nordisk heeft samen met bluebird bio voor de behandeling van een reeks van erfelijke ziekten.

Het paar zal in de loop van drie jaar R&D-pact ontwikkelen van de volgende generatie in vivo genoom-het bewerken van de behandeling van genetische ziekten, met hemofilie een begin van de focus.

Financiële details van het pact werden niet bekend gemaakt.

De deense pharma, meer bekend om zijn metabole producten in diabetes en obesitas (zeker in sales-termen), is het opvoeren werk in hemofilie in de afgelopen paar jaar, en eerder dit jaar verdiende de FDA en de EMA knikt voor hemofilie A drug Esperoct, de laatste antihemofiliefactor.

Nu, echter, het is voor de toekomst van R&D en zal naast bluebird vinden van een “ontwikkeling van gentherapie kandidaat met de ambitie van het aanbieden van mensen met hemofilie A A lifetime gratis factor vervangende therapie.”

Dit is in lijn met de inspanningen van over hemofilie R&D om de focus op gen-therapieën als potentiële lange termijn oplossingen voor het bloeden stoornis, met inbegrip van biotechbedrijven BioMarin Pharmaceutical en Vonk Therapeutics (die in een langdurige overname bod van Roche, ook afzonderlijk van elkaar op hemofilie) als Pfizer en Sangamo Therapeutics. Traditionele behandelingen in deze ruimte zijn verwikkeld in een felle concurrentiestrijd om marktaandeel, en Novo is nu in het spel om te kijken voor de behandeling van hemofilie 2.0.

Novo is collab zullen tik in bluebird ‘ s mRNA-gebaseerd megaTAL tech die is ingesteld voor het bewerken of invoegen genetische componenten. Het pact richt zich in eerste instantie op het corrigeren van de factor VIII bloedstolling tekort met “de mogelijkheden te verkennen extra therapeutische doelen,” de partners gezegd in een gezamenlijke verklaring.

GERELATEERD: BioMarin druppels lagere dosis van het hemofilie-gen therapie als hij ogen inzendingen door het einde van het jaar

“We zijn blij om aan te kondigen onze samenwerking met bluebird waarvan bewezen capaciteiten op het gebied van gentherapie in staat zal stellen de volgende generatie van innovatieve producten die een belangrijke impact hebben op het leven van patiënten,” zei Marcus Schindler, senior vice president van global drug discovery bij Novo Nordisk.

“Dit belangrijke onderzoek samenwerking gericht op het aanpakken van genetische ziekten op DNA-niveau weerspiegelt Novo Nordisk de blijvende betrokkenheid en toewijding aan het uitvinden van disease-modifying geneesmiddelen die werkelijk kunnen veranderen het leven van mensen met hemofilie en andere genetische ziekten.”

Novo heeft ook zijn eigen antistoffen in ontwikkeling voor de aandoening bloeden, bekend als concizumab. De drug onlangs een fase 2-studie in hemofilie A en B patiënten met remmers en toonde een verminderd jaarlijkse bloedingsrisico op profylaxe in vergelijking met de on-demand NovoSeven.

Tijdens het werken aan hemofilie, bluebird ‘ s grootste interne werk is onder andere bloed aandoeningen en vormen van kanker, met behulp van de LentiGlobin gentherapie in de transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en werken anti-BCMA therapie bb21217 in multipel myeloom.

“Bluebird heeft enorme vooruitgang op het inschakelen van een in vivo gen-bewerken-platform op basis van onze megaTAL technologie, met inbegrip van belangrijke ontwikkelingen in de hoge-kwaliteit-mRNA productie en zuivering,” voegde Philip Gregory, D. Phil., chief scientific officer bij bluebird bio.

“Wij geloven dat deze technologie het potentieel heeft om een zeer gedifferentieerde aanpak voor de behandeling van vele ernstige genetische ziekten. Bovendien, we zijn blij te kunnen combineren van dit nieuwe platform technologie met Novo Nordisk is een grondige expertise in hemofilie onderzoek en therapie. Wij geloven dat deze samenwerking zal bewegen ons in de richting van ons gezamenlijke doel van het hercoderen van de behandeling paradigma en het aanzienlijk verminderen van de last van de ziekte voor patiënten met factor VIII-deficiëntie.”