Novo kraner bluebird bio for gene-redigering tech

0
5

Ønsker å ytterligere utvide sin rekkevidde utenfor diabetes, Novo Nordisk, har slått seg sammen med bluebird bio til å behandle en rekke genetiske sykdommer.

Paret vil over en tre-årig fou-pakten utvikle neste generasjons in vivo-genom-redigering behandlinger for genetiske sykdommer, med hemofili å være tidlig fokus.

Finansiell informasjon om pakten ikke ble avslørt.

Den danske pharma, mer kjent for dens metabolsk sykdom produkter i diabetes og fedme (i hvert fall i salget vilkår), har vært trapper opp arbeidet i hemofili i løpet av de siste årene, og tidligere i år tjent FDA og EMA nikker for hemofili Et stoff Esperoct, sin nyeste antihemophilic faktor.

Nå, imidlertid, det ser til fremtiden for R&D og vil sammen med bluebird finne en “utvikling genterapi kandidat med ambisjoner om å tilby personer med hemofili A A lifetime gratis faktor erstatning terapi.”

Dette er i tråd med innsats fra hele hemofili R&D for å fokusere på gen-terapi som mulige langsiktige løsninger på de blødning lidelse, blant annet fra biotechs BioMarin Farmasøytisk og Gnist Therapeutics (som er i en langvarig bud fra Roche, som også fungerer separat på hemofili) så vel som Pfizer og Sangamo Therapeutics. Tradisjonell behandling på dette rommet er låst i en voldsom konkurransedyktig i kampen om markedsandeler, og Novo er nå i spillet for å se etter hemofili behandling 2.0.

Novo er collab vil tappe inn i bluebird er mRNA-basert megaTAL tech som er satt opp til å redigere eller sette inn genetiske komponenter. Pakten vil i første omgang fokusere på å korrigere faktor VIII clotting mangel med “potensial til å utforske andre terapeutiske mål,” partnere sa i en felles uttalelse.

RELATERT: BioMarin synker lavere dose av sin hemofili genterapi som det øynene bidrag ved utgangen av året

“Vi er glade for å kunngjøre vårt samarbeid med bluebird som har vist evner i genterapi vil gjøre det mulig for den neste generasjon av innovative produkter for å få en betydelig innvirkning på pasientenes liv,” sa Marcus Schindler, senior vice president of global drug discovery på Novo Nordisk.

“Dette viktige forsknings-samarbeid med sikte på å ta opp genetiske sykdommer på DNA-nivå reflekterer Novo Nordisk er varig engasjement og dedikasjon til å finne opp sykdomsmodifiserende legemidler som kan virkelig endre livet til mennesker som lever med hemofili og andre genetiske sykdommer.”

Novo har også sin egen antistoff i utvikling for blødning lidelse, kjent som concizumab. Stoffet nylig gjennomført en fase 2-studie i hemofili A og B-pasienter med inhibitorer og viste en redusert årlig blødning pris på profylakse sammenlignet med sin on-demand NovoSeven.

Mens du arbeider på hemofili, bluebird største interne arbeid er på andre blodsykdommer og kreft, ved hjelp av sine LentiGlobin genterapi i transfusjon avhengige av beta-talassemi, så vel som arbeid anti-BCMA terapi bb21217 i myelomatose.

“Bluebird har gjort enorm fremgang på å gi en in vivo-genet redigering plattform basert på våre megaTAL teknologi, inkludert viktige fremskritt i høy kvalitet mRNA produksjon og rensing,” lagt Philip Gregory, D. Phil., chief scientific officer i bluebird bio.

“Vi tror denne teknologien har potensiale til å skape en svært differensiert tilnærming til behandling av mange alvorlige genetiske sykdommer. Dessuten er vi glade for å være i stand til å kombinere denne nye plattformen teknologi med Novo Nordisk er dyp ekspertise i hemofili forskning og therapeutics. Vi tror dette samarbeidet vil bevege oss mot vårt felles mål av recoding behandling paradigme og vesentlig redusere byrden av sykdom for pasienter med faktor VIII-mangel.”