Novo rubinetti bluebird bio per gene-modifica tech

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Alla ricerca di ulteriori ampliare la sua portata al di fuori del diabete, Novo Nordisk ha collaborato con bluebird bio per trattare una serie di malattie genetiche.

La coppia più di tre anni di R&D del patto di sviluppare next-gen nel vivo del genoma di modifica dei trattamenti per le malattie genetiche, con l’emofilia essere i primi a fuoco.

I dettagli finanziari dell’accordo non sono stati divulgati.

Il danese pharma, più noto per la sua malattia metabolica prodotti per il diabete e l’obesità (certamente in termini di vendite), è stato dilagare di lavoro in emofilia negli ultimi anni, e all’inizio di quest’anno ha guadagnato FDA e EMA annuisce per l’emofilia Una droga Esperoct, la sua ultima antihemophilic factor.

Ora, però, si guarda al futuro di R&D e sarà al fianco di bluebird trovare uno “sviluppo di terapia genica candidato, con l’ambizione di offrire alle persone con emofilia A una vita priva di fattore di terapia sostitutiva.”

Questo è in linea con gli sforzi di tutta l’emofilia di R&D per concentrarsi sulle terapie geniche come potenziale a lungo termine delle correzioni per il disturbo della coagulazione, tra cui da biotechs BioMarin Pharmaceutical Scintilla e Terapie (che è in una lunga offerta di acquisizione da parte di Roche, lavorando anche separatamente emofilia) così come Pfizer e Sangamo Terapie. Trattamenti tradizionali, in questo spazio sono bloccati in una feroce battaglia con la concorrenza per una quota di mercato, e di Novo è ora in gioco per cercare il trattamento dell’emofilia 2.0.

Del Novo collab tap in bluebird dell’mRNA a base di megaTAL tech che è impostato per modificare o inserire una componente genetica. Il patto si concentrerà inizialmente sulla correzione del fattore VIII di coagulazione deficit con “la possibilità di esplorare ulteriori obiettivi terapeutici,” i partner, ha detto in una dichiarazione congiunta.

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“Siamo lieti di annunciare la nostra collaborazione con bluebird cui ha dimostrato capacità nella terapia genica consentirà la prossima generazione di prodotti innovativi per rendere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti,” ha detto Marcus Schindler, senior vice president of global drug discovery di Novo Nordisk.

“Questa importante collaborazione di ricerca finalizzata a fronteggiare le malattie genetiche a livello del DNA riflette Novo Nordisk impegno costante e la dedizione per inventare modificanti la malattia farmaci che possono davvero cambiare la vita delle persone affette da emofilia e altre malattie genetiche.”

Novo ha anche un suo anticorpo in fase di sviluppo per il sanguinamento disturbo, noto come concizumab. Il farmaco recentemente completato un trial di fase 2 in emofilia A e B, i pazienti con inibitori e ha mostrato una riduzione annuale di sanguinamento tasso di profilassi rispetto, con la domanda di NovoSeven.

Mentre si lavora su di emofilia, bluebird grande lavoro interno è in altre malattie del sangue e tumori, utilizzando la sua LentiGlobin terapia genica in trasfusione-dipendente beta talassemia, e lavoro come anti-BCMA terapia bb21217 nel mieloma multiplo.

“Bluebird ha fatto enormi progressi sull’attivazione di un genica in vivo, la piattaforma di editing basato sulla nostra megaTAL tecnologia, tra cui importanti progressi in alta qualità di produzione di mRNA e di purificazione”, ha aggiunto Filippo di Gregorio, D. Phil., direttore scientifico presso bluebird bio.

“Crediamo che questa tecnologia ha il potenziale per creare una forte differenziazione di approccio per il trattamento di molte gravi malattie genetiche. Inoltre, siamo entusiasti di essere in grado di combinare questa nuova tecnologia della piattaforma con Novo Nordisk profonda esperienza nel emofilia di ricerca e terapie. Crediamo che questa collaborazione si sposta verso il nostro obiettivo comune di ricodifica il paradigma di trattamento e di ridurre considerevolmente il carico di malattia per i pazienti con carenza di fattore VIII.”