Alexion tassen optie op Stealth-fase 3 zeldzame ziekte drug

0
4

Alexion is $30 miljoen aan grond een optie voor het mede-ontwikkelen van Stealth Biotherapeutica’ fase 3 primaire mitochondriële myopathie (PMM) vooruitzicht. De overeenkomst geeft Alexion de kans om pick-up de meeste van de wereldwijde rechten op de mitochondriën-gerichte therapie na Stealth berichten resultaten van een lopende late-fase van het onderzoek.

Stealth ging het publiek eerder dit jaar, het verhogen van $78 miljoen euro om de voorsprong actief elamipretide tot en met de levering van fase 3 van de gegevens. Stealth verwacht om wrap up van de fase 3 en het aanleveren van gegevens rond het einde van het jaar.

Als de proef levert een positieve gegevens, Stealth heeft een schot op om het eerste bedrijf te winnen goedkeuring in de VS en in Europa voor een geneesmiddel voor de behandeling van PMM, een ziekte die wordt gekenmerkt door een slopende skeletspieren zwakte dat het opstarten denkt treft jaarlijks ongeveer 40.000 mensen in de VS

De deal van vandaag betekent Alexion kan de vennootschap wordt dat doel van deze patiënten. In ruil voor een $15 miljoen investering en een $15 miljoen upfront pakket bestaande uit een optie fee en ontwikkeling, financiering, Alexion heeft verzekerd van de kans op zak de exclusieve ex-AMERIKAANSE rechten op elamipretide en co-promotie van het product in de VS Als Alexion neemt die optie, het zal verplichten tot extra optie-en mijlpaal afhankelijk van de betalingen.

Alexion de optie heeft betrekking op het gebruik van elamipretide in PPM en twee andere indicaties: Barth syndroom en Leber erfelijke optische neuropathie (LHON). Elamipretide heeft geavanceerde diep in de kliniek in de twee andere indicaties, maar heeft geleverd wat zwak gegevens langs de weg.

Een fase 2/3 proef van elamipretide in Barth miste zijn primaire eindpunt eind vorig jaar, waardoor Stealth om te verwijzen naar “trends in de richting van verbetering” in een subset van patiënten te raden het medicijn heeft een toekomst in de indicatie. Elamipretide ook niet om het bereiken van het primaire eindpunt in een fase 2 LHON proef, hoewel Stealth nogmaals de aandacht op trends ten gunste van de drug. De studies sloot zich aan bij een eerdere fase 2 acuut coronair syndroom proef op de lijst van storingen waarbij elamipretide.

Stealth, die had een gecumuleerde tekort van $400 miljoen op het moment van de IPO, heeft nu een schot in het zetten van die mislukkingen achter door het aanleveren van de gegevens waarmee een deal met Alexion. Voor Alexion, de optie is de laatste in een reeks van overeenkomsten die bedoeld zijn om het verminderen van de afhankelijkheid van Soliris.