Novo kranar bluebird bio för gen-redigering tech

0
5

Ser att ytterligare bredda sin räckvidd utanför diabetes, Novo Nordisk har slagit sig ihop med bluebird bio för att behandla en rad av genetiska sjukdomar.

Paret kommer att under tre år R&D-pakten utveckla next-gen in vivo-genomet-redigering behandlingar för genetiska sjukdomar, med hemofili att vara tidigt fokus.

Finansiella detaljer av pakten har inte offentliggjorts.

Den danska pharma, mer känd för sin metaboliska produkter sjukdom-diabetes och fetma (säkert i försäljning termer), har ramp upp arbetet i hemofili under de senaste åren och tidigare i år förvärvade FDA och EMA nickar för blödarsjuka Ett läkemedel Esperoct, sin senaste antihemophilic faktor.

Nu, dock, det ser mot framtiden av R&D och kommer tillsammans med bluebird hitta en “utveckling genterapi kandidat med ambitionen att erbjuda människor med hemofili A lifetime gratis faktor ersätter terapi.”

Detta är i linje med insatser från hela hemofili R&D att fokusera på genterapi som potentiella långsiktiga fixar till blödningar, inklusive från biotechs BioMarin Läkemedels-och Gnista Therapeutics (som är i en utdragen anbud från Roche, som också arbetar separat på hemofili) samt Pfizer och Sangamo Therapeutics. Traditionella behandlingar i detta utrymme är låsta i en hård konkurrensutsatt kampen om marknadsandelar, och Novo är nu i spelet för att leta efter hemofili behandling 2.0.

Novo collab kommer att knacka in bluebird s mRNA-baserade megaTAL tech som är inställd för att redigera eller infoga genetiska komponenter. Pakten kommer initialt att fokusera på korrigering av faktor VIII koagulering brist med “potential att utforska ytterligare terapeutiska mål,” parterna sade i ett gemensamt uttalande.

RELATERAT: BioMarin sjunker lägre dos av sin blödarsjuka genterapi som det ögon inlagor i slutet av året

“Vi är glada att kunna presentera vårt samarbete med bluebird vars visat kapacitet i genterapi kommer att göra det möjligt för nästa generation av innovativa produkter för att göra en betydande inverkan på patienters liv,” sade Marcus Schindler, senior vice president för global drug discovery på Novo Nordisk.

“Denna viktiga forskning samarbete som syftar till att ta itu med genetiska sjukdomar på DNA-nivå återspeglar Novo Nordisk bestående engagemang och hängivenhet till att uppfinna sjukdomsmodifierande läkemedel som verkligen kan förändra livet för människor med hemofili och andra genetiska sjukdomar.”

Novo har också sina egna antikroppar i utveckling för blödningar, känd som concizumab. Drogen har nyligen avslutat en fas 2-studie i hemofili A och B patienter med hämmare och visade en minskad årlig blödning priser på profylax jämfört med sin on-demand NovoSeven.

Medan du arbetar med hemofili, bluebird största interna arbete är på andra blodsjukdomar och cancer, med hjälp av sin LentiGlobin genterapi i transfusion är beroende av beta-thalassemi och arbeta anti-BCMA terapi bb21217 i multipelt myelom.

“Bluebird har gjort enorma framsteg på att möjliggöra en in vivo-gen redigering plattform som bygger på våra megaTAL teknik, inklusive viktiga framsteg i hög kvalitet mRNA produktion och rening”, tillade Philip Gregory, D. Phil., chief scientific officer på bluebird bio.

“Vi tror att denna teknik har potential att skapa en mycket differentierad strategi för behandling av många allvarliga genetiska sjukdomar. Dessutom är vi stolta över att kunna kombinera denna nya plattform teknik med Novo Nordisk är djup kompetens inom hemofili forskning och behandlingsmetoder. Vi tror att detta samarbete kommer att röra oss mot vårt gemensamma mål att omkodning behandling paradigm och avsevärt minska bördan av sjukdom för patienter med faktor VIII-brist.”