ReNeuron azioni di dati clinici con cellule staminali perdita della visione terapia

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ReNeuron ha presentato i dati dettagliati di fase 1/2a prova clinica del suo trattamento con cellule staminali per la retinite pigmentosa. Azioni ReNeuron è caduto più di un terzo dopo il rilascio di dati all’inizio del mese, ma il biotech ha sostenuto i risultati dettagliati sono positivi per le prospettive.

La fase 2a fase dello studio arruolati 10 pazienti con la genetica perdita della visione disturbo di retinite pigmentosa. Ciascuno di loro ha ricevuto 1 milioni di cellule isolate da fetale retine in uno dei loro sottoretinico spazi. Il processo è stato progettato per valutare la teoria che l’uomo della retina cellule progenitrici può rallentare, fermare o invertire la visione deterioramento confrontando ciascun paziente trattata e non trattata occhi.

I dati presentati nel mese di aprile ha mostrato la visione trattate occhi dei primi tre pazienti sono migliorati da più di 20 lettere dal basale un’acutezza visiva scala. Tuttavia, i risultati dei prossimi cinque pazienti sono stati meno impressionante, trascinando la media di due mesi miglioramento dal basale in basso a 5.4 lettere.

Pravin Dugel, un consulente di ReNeuron e clinica oculistica professore, fornito ulteriori dettagli (PDF) su cosa è cambiato tra la prima e la seconda aggiornamenti ad un evento a San Francisco durante il fine settimana.

Dugel evidenziato performance di due soggetti che hanno sperimentato eventi legati alla procedura chirurgica o la selezione dei pazienti. Gli eventi ha portato alla perdita della vista. Dopo 90 giorni, uno di quei pazienti che ha sofferto più di 40-lettera di deterioramento loro occhi trattata. L’altro paziente aveva vissuto più di 10-lettera di declino.

I dati dei due soggetti, in parte spiegare perché i risultati presentati in questo mese sono stati peggiori rispetto ai dati condivisi sui primi tre pazienti nel mese di aprile. Tuttavia, gli altri tre trattate di recente pazienti che non soffrono di eventi avversi solo con l’esperienza relativamente piccoli miglioramenti nella loro visione.

Quando i due pazienti che hanno sofferto di eventi avversi sono inclusi nell’analisi, non trattato occhi dei pazienti in miglioramento di oltre il trattato occhi a 90 giorni di taglio. Dopo la rimozione di quei due pazienti, il controllo medio-regolato miglioramento del trattato occhi è di 9,5 lettere.

Dugel ha concluso la sua presentazione dicendo la fase 1/2a risultati “fornire una migliore comprensione ottimale selezione del paziente e la procedura chirurgica di standardizzazione per il futuro studio di design.” ReNeuron ha ora intenzione di parlare con i suoi consulenti e agenzie di regolamentazione circa la progettazione della prossima retinite pigmentosa sperimentazione clinica.