Navelstrengbloed heeft zich ontpopt als een levensvatbaar alternatief voor hematopoietische stamceltransplantatie bij patiënten met bloedkanker. Maar het heeft zijn beperkingen, met inbegrip van een klein aantal bruikbare cellen en langzaam immuun reconstitutie dat kan patiënten met een hoog risico van infectie.
Wetenschappers aan de Universiteit van Montreal hebben vastgesteld dat een kleine molecule drug die zou kunnen stimuleren stamcellen telt in navelstrengbloed, en ze hebben de eerste klinische gegevens waaruit blijkt dat een snelle uitbreiding van bloedcellen en een geringe kans op complicaties, volgens de resultaten gepubliceerd in De Lancet Hematologie.
De drug is in licentie gegeven aan Montreal-based biotech ExCellThera, die werd opgericht door de studie van de co-senior auteur Guy Sauvageau, M. D., D. Ph. Gewapend met een “regeneratieve geneeskunde voor geavanceerde therapie” de aanwijzing van de FDA, het bedrijf is de lancering van nieuwe klinische studies in de VS en Canada bij patiënten met een hoog risico leukemie.
Momenteel stamcellen geoogst voor transplantatie voor bloed ziekten komen voornamelijk uit het bloed of uit beenmerg, hoewel navelstrengbloed biedt een aantal voordelen. “Hoewel het tarief van graft-versus-host disease (GVHD) bij het gebruik van navelstrengbloed stamcellen is laag, deze cellen worden zelden gebruikt omdat de banden zijn klein en bevatten niet een voldoende hoeveelheid van de cellen voor de behandeling van een volwassene,” verklaarde Sauvageau in een verklaring.
Na de screening een bibliotheek van 5.280 kleine moleculen, Sauvageau het team eerder geplukt UM171 als de meest veelbelovende kandidaat. In 2014 Science studie, de onderzoekers toonden aan dat de drug stimuleerde de uitbreiding van stamcellen uit menselijke navelstrengbloed, dat hielp bevolken bloedcellen voor ten minste zes maanden in het immuunsysteem onderdrukt muizen.
Voor de nieuwe studie, Sauvageau en collega ‘ s gebruikt UM171 (ECT-001) cultuur navelstrengbloed voor infusie tot 22 patiënten met bloedkanker, van wie sommigen al mislukte een eerdere stam-cel transplantatie.
Wanneer getransplanteerd, de UM171-uitgebreid bloed cellen zich snel. Wat belangrijker is, is geen van de patiënten ontwikkelde ernstige chronische GVHD) gedurende een mediane follow-up periode van 18 maanden. En ondanks de patiënten worden geïdentificeerd als een hoog risico, is slechts één overleden te wijten aan de behandeling gerelateerde bloedingen.
“Het meest indrukwekkende resultaat is de lage sterfte geassocieerd met UM171 transplantatie in vergelijking met conventionele netsnoer transplantatie,” de andere co-senior auteur, Sandra Cohen, D. Ph., zei in een verklaring.
“Geen enkele patiënt nodig immunosuppressie behandeling na 13 maanden, terwijl bij normale transplantaties, 50% van de patiënten behoefte hebben aan een dergelijke behandeling op dat punt,” Sauvageau toegevoegd. “Geen andere biotechnologie procedure heeft deze soorten van de resultaten.”
GERELATEERD: Hoe Viagra kunnen stimuleren een veel gebruikte bloed kanker
Een analyse toonde aan dat de UM171 gevraagd de stamcellen te vermenigvuldigen met een gemiddelde van 30-vouwen in slechts zeven dagen. Het is ook aanzienlijk toegenomen en het aantal belangrijke immuun cellen in het transplantaat bloed, zoals de antigeen-presenterende dendritische cellen en mastocytes, volgens de onderzoekers.
Terwijl stamceltransplantatie houdt een grote belofte voor patiënten met kanker, het oogsten van de cellen kan moeilijk zijn, en complicaties zoals GVHD en gevaarlijke infecties risico ‘ s. Wetenschappers zijn op zoek naar manieren om te verbeteren van de efficiëntie van de behandeling.
Onderzoekers in Duitsland eerder voorkomen geprogrammeerde celdood in geschonken hematopoietische stamcellen door het blokkeren van twee eiwitten genaamd BIM en BMF voor een korte periode van tijd. Een team van de Universiteit van Californië, Santa Cruz onlangs gevonden Viagra kan helpen om het bloed stamcellen ontsnappen uit beenmerg voor de collectie. De wetenschappers toonden de koppeling van de erectiestoornissen drug met Sanofi ‘ s stamcellen mobilizer Mozobil kan een aanzienlijke verhoging van het aantal stamcellen in de bloedbaan.
In vergelijking met andere transplantatie, navelstrengbloed transplantatie heeft al het voordeel dat beschikbaar is voor patiënten die niet over een donor. Nu, Sauvageau en collega ‘ s geloven UM171 kon het toevoegen van een aantal extra voordelen, waardoor ze snel en duurzaam engraftment, de versnelling van de reconstructie van het immuunsysteem en een lager sterftecijfer.
Door het stimuleren van de cel van de stam telt, UM171 kan ook het verhogen van het aantal bruikbare navelstreng koorden om meer te profiteren van de patiënten. “Terwijl slechts 5% van de navelstreng koorden zijn te gebruiken bij het werken met de conventionele methode van onze procedure brengt dat aandeel tot 50%,” merkten de onderzoekers op. “Dit stelt ons in staat om te verhogen van de beschikbaarheid van genetisch compatibel transplantaties met 50% tot 80%.”