Sarepta administrerende DIREKTØR fordriver FDA ‘bias’ teori, men ingen oppdatering på når CRL vil bli løst

0
19

Sarepta Therapeutics’ sjef Doug Ingram har kommet ut mot beskyldninger om at FDA er forutinntatt mot selskapet etter sin siste bedøve avvisning, men ga ingen timing på når byrået er bekymringer vil bli løst.

Selv om de ikke er direkte nevnt i sin tredje kvartal pressemelding torsdag kveld, Ingram gjorde adresse FDA er komplett svarbrev (CRL) til sin andre Duchenne muskeldystrofi (DMD) håpefull golodirsen rett utenfor balltre i sin samtale med analytikere og journalister.

Han sa: “jeg må også erkjenne hva vi vet alle, at vi hadde en tilbakegang i tredje kvartal. Og heller enn å baring det blant eller etter en diskusjon av våre suksesser, jeg vil begynne med å kommentere våre CRL skuffelse som fant sted i August.

“Etter å ha jobbet flittig på vår underkastelse for VYONDYS 53, generisk navn for golodirsen for godt over et år, og basert på alle våre interaksjoner med avdeling for nevrologi produkter, vi var veldig sikre på at vi ville få en godkjenning på våre PDUFA dato, som var August 19.

“I stedet for, som dere vet, vi ble overrasket over å ha mottatt en komplett svarbrev, også kjent som CRL, signert av Kontor for Narkotika Evaluering I. Vår skuffet strekker seg utover Sarepta til 8% av ekson 53 mottagelig DMD pasienter i Usa for å generere hver dag, mens de venter tilgang til denne behandlingen.”

Ingram sa at bioteknologi vil nå jobbe med den handlefrihet til å løse årsakene til CRL og å slå i veien for en eventuell godkjenning, hvis det er mulig,” men ga ingen anslag på utfallet eller om timing, eller til å gi midlertidige utsikt i løpet av prosessen.

“Men jeg vil gi en oppdatering til pasient, lege og investering samfunn, når vi har endelig klarhet på utfallet av disse diskusjonene.”

RELATERT: Sarepta er Golodirsen snub høydepunkter ‘atypiske kommunikasjon,’ signaliserer høyere bar på FDA: analytikere

FDA avvist den Nye medikamenter Søknaden for golodirsen, oppfølging til Exondys 51, Sarepta første behandling for DMD, sommeren over bekymringer over risikoen for infeksjon knyttet til intravenøs infusjon porter—enheter som er plassert like under huden for å gi leger tilgang til en vene—og nyre-toksisitet er sett i dyrestudier.

Som Exondys 51, golodirsen er utformet for å behandle en gruppe av Duchenne pasienter med en bestemt type mutasjon. Exondys 51 arbeider for om lag 13% av DMD pasienter—de som har sykdommen er mottagelig for ekson 51 hoppe over. Hvis godkjent, golodirsen ville tilby behandling til pasienter med mutasjon i ekson 53—ca 8% av DMD befolkningen.

Sarepta har en bullish følgende fra en vokal sett av investorer, som har reist bekymring for at FDA kan ha avvist dette stoffet på grunn av tvilsom godkjenning det fikk for sin første DMD stoffet, Exondys 51, tilbake i 2016.

Det var mye av hånden vanskelige fra FDA internt om hvorvidt dette møtte den kliniske parametre som trengs for en regulerende grønt lys, og noen mener at CRL for Vyondys 53 har kommet som “payback” for Exondys 51.

Ingram forkastet ideen: “de kan tro at CRL foreslå noen form for bias på vegne av avdeling for nevrologi mot Sarepta, jeg ville utvetydig og ettertrykkelig uenig. La meg gjenta at jeg er fortsatt overbevist om at vi ble behandlet veldig rettferdig og profesjonelt ved seksjon for nevrologi.”

Han la til at CRL har konsekvenser utover Vyondys 53, spesielt for sin neste planlagt innlevering for PMO casimersen. “Som de er nært knyttet til hverandre, vil vi venter klarhet på Vyondys saken før vi sender for casimersen i Usa. Men la meg disabuse noen som kan ha bekymringer.”

Han tilføyde imidlertid at CRL “ikke har noen lese gjennom våre microdystrophin gen terapi program. CRL involvert to safety-signaler i forbindelse med et program for akselerert godkjenning. Våre microdystrophin programmet er kontrollert av en annen del av FDA, Sedar, og vi søker ikke akselerert godkjennelse der. Det er rett og slett ingen overlapp enten stoffet eller personell.”

I et nikk til den vokale investorer, han sa også at den lyder rundt “å bruke ytre press for å få denne behandlingen en mye raskere” på markedet vil ikke komme fra ham.

“Jeg har ingen intensjon om å gjøre noen av disse tingene,” sa han. “Hvis vi kan vinne dag med denne behandlingen, og med dette problemet, vil vi ha gjort det på størrelsen på reguleringen og i samarbeid bevis-basert diskusjoner med våre lesere på FDA.”

Sarepta dyppet litt i rødt med 0,2% etter timer i går kveld.