Sarepta CEO dissipa FDA ‘bias’ di teoria, ma nessun aggiornamento quando CRL dovrà essere risolti

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Sarepta Therapeutics’ capo Doug Ingram si è schierato contro le accuse che la FDA è prevenuto contro la società dopo la sua recente di droga rifiuto, ma non ha offerto a tempo, quando l’agenzia dubbi saranno risolti.

Pur non essendo direttamente menzionato nel suo terzo trimestre il comunicato stampa di giovedì notte, Ingram ha indirizzo della FDA, completo di lettera di risposta (CRL) per la sua seconda distrofia muscolare di Duchenne (DMD) speranza golodirsen destra fuori il pipistrello nella sua chiamata di analisti e giornalisti.

Egli ha detto: “devo anche riconoscere quello che tutti sappiamo, che abbiamo avuto una battuta d’arresto nel terzo trimestre. E piuttosto che baring tra o dopo una discussione con i nostri successi, voglio iniziare commentando il nostro CRL delusione che si è verificato nel mese di agosto.

“Avendo lavorato diligentemente sulla nostra presentazione per VYONDYS 53, il nome generico per golodirsen per più di un anno, e sulla base di tutte le nostre interazioni con la divisione di neurologia di prodotti, ci sono stati molto fiducioso che avremmo ottenere un’approvazione, la nostra PDUFA data 19 agosto.

“Invece, come sapete, siamo stati sorpresi di aver ricevuto una risposta completa lettera, noto anche come il CRL, firmato dall’Ufficio di Valutazione di farmaci I. il Nostro deluso si estende al di là di Sarepta al 8% dell’esone 53 suscettibili pazienti DMD negli Stati Uniti per generare ogni giorno, mentre attendono l’accesso a questa terapia”.

Ingram ha detto che il biotech ora “lavorare con l’agenzia di affrontare le ragioni per le CRL e di trasformare in un percorso per un potenziale di approvazione, se è possibile,” ma non offriva alcuna previsione sull’esito o sui tempi, o per fornire ad interim vista durante il processo.

“Tuttavia, voglio fornire un aggiornamento per il paziente, il medico di investimento e di comunità, una volta definitiva chiarezza sull’esito di tali discussioni.”

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La FDA ha respinto la Domanda di Nuovo Farmaco per golodirsen, il follow-up Exondys 51, Sarepta primo trattamento per la DMD, in estate sopra le preoccupazioni per il rischio di infezioni legate all’infusione endovenosa porte—dispositivi collocati appena sotto la pelle per fornire ai medici di accedere ad una vena e la tossicità renale visto in studi su animali.

Come Exondys 51, golodirsen è stato progettato per il trattamento di un gruppo di Duchenne pazienti con un certo tipo di mutazione. Exondys 51 opere per circa il 13% dei pazienti DMD—persone la cui malattia è assoggettabile all’esone 51 saltare. Se approvato, golodirsen sarebbe offrire il trattamento di pazienti con una mutazione nell’esone 53—circa l ‘ 8% dei DMD popolazione.

Sarepta ha un rialzo, seguito da un vocal set di investitori, che hanno sollevato preoccupazioni che la FDA possono avere rifiutato di questo farmaco a causa della discutibile approvazione ottenuto per il suo primo DMD droga, Exondys 51, indietro nel 2016.

C’era un sacco di mani per la disperazione da parte della FDA internamente sia incontrato i parametri clinici necessari per regolamentare la luce verde, e alcuni credono che il CRL per Vyondys 53 è venuto come “rimborso” per Exondys 51.

Ingram ha respinto l’idea: “chi può credere che il CRL suggeriscono una sorta di bias per conto della divisione di neurologia verso Sarepta, vorrei inequivocabilmente e assolutamente d’accordo. Vorrei ribadire che io rimango convinto che siamo stati trattati molto equo e professionale, per la divisione di neurologia.”

Ha aggiunto che il CRL ha implicazioni al di là Vyondys 53, in particolare per la sua prossima prevista la presentazione per il PMO casimersen. “In quanto sono strettamente correlate, si attende chiarezza sul Vyondys materia prima che vi sottoponiamo per casimersen negli Stati Uniti. Ma permettetemi di disingannare coloro che hanno preoccupazioni.”

Ha aggiunto, tuttavia, che il CRL “non hanno alcuna leggere attraverso il nostro microdystrophin programma di terapia. Il CRL ha coinvolto due segnali di sicurezza in connessione con un’applicazione per l’approvazione accelerata. Il nostro microdystrophin programma è controllata da un’altra parte dell’FDA, Sedar, e non siamo in cerca di approvazione accelerata c’. Semplicemente non c’è sovrapposizione in sostanza o del personale.”

In un cenno alla voce investitori, ha anche detto che i rumori intorno a “applicando pressione esterna per portare questa terapia molto più veloce” sul mercato non sarà venuta da lui.

“Non ho intenzione di fare nessuna di queste cose,” ha detto. “Se riusciamo a vincere la giornata con questa terapia e con questo problema, abbiamo fatto sulla dimensione e sul regolamento e in collaborazione evidence-based discussioni con i revisori della FDA.”

Sarepta è calato leggermente in rosso dello 0,2% dopo ore e ore la notte scorsa.