Sarepta CEO verdrijft FDA ‘bias’ theorie, maar geen update op als de CRL worden opgelost

0
6

Sarepta Therapeutics’ chief Doug Ingram heeft tegen beschuldigingen dat de FDA is bevooroordeeld tegen de onderneming na de recente drug afwijzing, maar bood geen timing op bij het agentschap betreft, zullen worden verholpen.

Hoewel niet direct genoemd in het derde kwartaal een persbericht donderdag nacht, Ingram deed adres van de FDA complete response letter (CRL) naar de tweede Duchenne spierdystrofie (DMD) hoopvol golodirsen recht uit de vleermuis in zijn oproep aan analisten en journalisten.

Hij zei: “ik moet ook erkennen dat wat we weten allemaal, dat hadden we een terugval in het derde kwartaal. En in plaats van baring onder of na een bespreking van onze successen, zal ik beginnen met de opmerking van onze CRL teleurstelling, dat plaatsvond in augustus.

“Met hard gewerkt op onze inzending voor VYONDYS 53, de generische naam voor golodirsen voor ruim een jaar, en op basis van onze contacten met de afdeling neurologie producten, waren we ervan overtuigd dat we zouden verkrijgen van een goedkeuring op onze PDUFA datum was 19 augustus.

“In plaats van, zoals u weet, we waren verbaasd te hebben ontvangen een complete response letter, ook wel bekend als de CRL, ondertekend door het Bureau van de Drug Evaluatie I. Onze teleurgesteld gaat verder dan Sarepta de 8% van exon 53 vatbaar DMD-patiënten in de Verenigde Staten voor het genereren van elke dag, terwijl ze wachten op toegang tot deze therapie.”

Ingram zei dat de biotech zal nu “werken met het agentschap aan het adres van de redenen voor de CRL en om te zetten in een traject voor een mogelijke goedkeuring, indien mogelijk,” maar bood geen voorspelling van de uitslag op de timing, of tot het verstrekken van tussentijdse uitzicht tijdens het proces.

“Maar ik zal een update voor de patiënt, arts en investeringen gemeenschappen, zodra wij de definitieve duidelijkheid over de uitkomst van die gesprekken.”

GERELATEERD: Sarepta ‘ s Golodirsen stompe hoogtepunten ‘atypische communicatie,’ luidt het hoger bar bij FDA: analisten

De FDA geweigerd de Nieuwe Drug Aanvraag voor golodirsen, de follow-up van Exondys 51, Sarepta de eerste behandeling voor DMD, in de zomer over zorgen over het risico van infectie gekoppeld aan intraveneuze infusie poorten—apparaten geplaatst net onder de huid te geven artsen de toegang tot een ader—en nier-toxiciteit waargenomen in dierstudies.

Als Exondys 51, golodirsen is ontworpen voor de behandeling van een groep van Duchenne patiënten met een bepaald type mutatie. Exondys 51 werkt voor ongeveer 13% van DMD-patiënten—mensen bij wie de ziekte is geschikt voor exon 51 overslaan. Als het wordt goedgekeurd, golodirsen zou bieden de behandeling aan patiënten met een mutatie in exon 53—ongeveer 8% van de DMD bevolking.

Sarepta heeft een bullish naar aanleiding van een vocal set van beleggers, die vreesde dat de FDA kan hebben verworpen, deze drug vanwege de twijfelachtige goedkeuring kreeg voor haar eerste DMD drug, Exondys 51, terug in 2016.

Er werd veel met de hand uitwringen van de FDA intern over de vraag of dit met de klinische parameters die nodig zijn voor een wettelijke groen licht, en sommigen geloven dat de CRL voor Vyondys 53 is gekomen als “terugverdientijd” voor Exondys 51.

Ingram het idee verworpen: “Naar degenen die geloven dat de CRL suggereren een soort van afwijking op rekening van de afdeling neurologie van het centrum in de richting van Sarepta, ik zou duidelijk en nadrukkelijk niet mee eens. Laat me herhalen dat ik blijf ervan overtuigd dat we werden getrakteerd op een zeer billijke en professionele wijze door de afdeling neurologie.”

Hij voegde eraan toe dat de CRL heeft implicaties buiten Vyondys 53, met name voor de volgende geplande indiening van een PMO casimersen. “Als ze zijn nauw met elkaar verbonden, we zullen wachten op duidelijkheid over de Vyondys zaak voor te leggen wij voor casimersen in de Verenigde Staten. Maar laat me disabuse van iedereen die zich zorgen.”

Hij voegde er echter aan toe, dat de CRL “niet te lezen door middel van onze microdystrophin gentherapie programma. De CRL twee betrokken veiligheid signalen in verband met een verzoek voor een versnelde goedkeuring. Onze microdystrophin programma is in handen van een ander deel van de FDA, Sédar, en we zijn niet op zoek naar een versnelde goedkeuring er. Er is gewoon geen overlap in stof of het personeel.”

In een knipoog naar de vocale beleggers, hij zei ook dat de geluiden rond “het toepassen van externe druk te brengen is deze therapie veel sneller” op de markt zal niet komen van hem.

“Ik heb niet de intentie van het doen van die dingen,” zei hij. “Als we kunnen winnen van de dag met deze therapie en met dit probleem, zullen we dat gedaan hebben op de grootte en op de verordening en bij de samenwerking, evidence-based gesprekken met onze reviewers van de FDA.”

Sarepta gedimde licht in het rood met 0,2%, na een uur afgelopen nacht.