Sarepta VD skingrar FDA ‘bias’ teori, men ingen uppdatering på när CRL kommer att lösas

0
6

Sarepta Therapeutics’ chef Doug Ingram har kommit ut mot anklagelser om att FDA är partisk mot företaget efter sitt senaste läkemedel avslag men erbjöd inga tidsramar för när myndighetens frågor kommer att vara fast.

Trots att de inte direkt nämns i rapporten för det tredje kvartalet pressmeddelande torsdag kväll, Ingram gjorde adress FDA: s ” complete response letter (CRL) sin andra Duchennes muskeldystrofi (DMD) hoppfull golodirsen rätt utanför bat i hans uppmaning till analytiker och journalister.

Han sade: “jag måste också erkänna vad vi alla vet, att vi hade ett bakslag i det tredje kvartalet. Och snarare än baring det mellan eller efter en diskussion om våra framgångar, jag kommer att börja genom att kommentera våra CRL besvikelse som inträffade i augusti.

“Efter att ha arbetat hårt på vår inlämning för VYONDYS 53, det generiska namnet för golodirsen för väl över ett år, och bygger på att alla våra kontakter med avdelningen för neurologi produkter, vi var helt säker på att vi skulle få ett godkännande på vår PDUFA dag, som var den 19 augusti.

“I stället för, som du vet väl om att vi blev förvånade över att ha fått en” complete response letter, även känd som CRL, undertecknat av Office of Drug Utvärdering I. Våra besviken sträcker sig bortom Sarepta till 8% av exon 53 mottaglig DMD-patienter i Usa för att generera varje dag, medan de väntar tillgång till denna behandling.”

Ingram sade att biotech kommer nu att “arbeta med byrån för att ta itu med orsakerna till REFERENSLABORATORIET och att vända på en väg för en potentiell godkännande, om det är möjligt”, men erbjuds ingen förutsägelse om resultatet eller om timing, eller för att ge ett interimistiskt synpunkter under processen.

“Men jag kommer att ge en uppdatering till patient, läkare och investeringar samhällen, när vi har definitiv klarhet om utfallet av dessa diskussioner.”

RELATERAT: Sarepta är Golodirsen avsnittet belyser avvikande kommunikation,’ förebådar högre bar på FDA: analytiker

FDA avvisade New Drug Application för golodirsen, uppföljningen Exondys 51, Sarepta första behandling av DMD, sommaren över oro över risken för infektion är kopplade till intravenös infusion portar—enheter som placeras precis under huden för att ge läkare tillgång till en ven—och njure toxicitet i djurstudier.

Som Exondys 51, golodirsen är utformad för att behandla en grupp av Duchennes patienter med en viss typ av mutation. Exondys 51 arbetar för ca 13% av DMD-patienter—de vars sjukdom är mottaglig för exon 51 hoppa över. Om det godkänns, golodirsen skulle erbjuda behandling till patienter med mutation i exon 53—ca 8% av DMD befolkningen.

Sarepta har en hausseartad följande från en sång investerare, som har uttryckt farhågor för att FDA kan ha förkastat detta läkemedel på grund av den tvivelaktiga godkännande som den fick för sin första DMD läkemedel, Exondys 51, tillbaka i 2016.

Det var en hel del av hand-ränderna från FDA internt om huruvida detta mötte den kliniska parametrar som behövs för en reglering grönt ljus, och vissa tror REFERENSLABORATORIET för Vyondys 53 har kommit som “payback” för Exondys 51.

Ingram avvisade tanken: “Att de kan tro att de CRL tyder på någon form av bias på uppdrag av sektionen för neurologi mot Sarepta, jag skulle otvetydigt och tydligt oense. Låt mig upprepa att jag är fortfarande övertygad om att vi bjöds på ett mycket rättvist och professionellt av sektionen för neurologi.”

Han tillade att CRL har konsekvenser utanför Vyondys 53, framför allt för sin nästa planerade inlämning för PMO casimersen. “Som de är nära släkt, vi inväntar klarhet på Vyondys fråga innan vi skickar in för casimersen i Usa. Men låt mig disabuse någon som kanske har problem.”

Han tillade dock att REFERENSLABORATORIET “inte har någon läsa igenom våra microdystrophin genterapi program. REFERENSLABORATORIET involverade två säkerhetssignaler i samband med en ansökan om ett påskyndat godkännande. Våra microdystrophin program kontrolleras av en annan del av FDA, Sedar, och vi söker inte snabbare godkännande där. Det finns helt enkelt ingen överlappning i antingen ämnet eller personal.”

I en blinkning till sång investerare, han sade också att ljud runt “tillämpning av yttre påtryckningar för att få denna behandling mycket snabbare” på marknaden kommer inte att komma från honom.

“Jag har ingen avsikt att göra någon av dessa saker,” sade han. “Om vi kan vinna dagen med denna terapi och med det här problemet, vi har gjort så på storlek och om förordningen och i samarbete evidensbaserade diskussioner med våra recensenter på FDA.”

Sarepta sjunkit något i rött med 0,2 procent efter timmar i natt.