Roche uitdager voor SMA markt hits doel in fase 3

0
126

Een fase 3 trial van Roche risdiplam bij patiënten met type 2-of 3-spinale musculaire atrofie (SMA) heeft voldaan aan zijn primaire eindpunt. De resultaten tee Roche up-to-bestand ter goedkeuring voor te concurreren met Biogen en Novartis in de steeds drukkere SMA markt.

Roche fase 3 klinische trial ingeschreven patiënten met minder ernstige vormen van de spier verspillen ziekte. Terwijl mensen met type 1 SMA meestal sterven voor de leeftijd van twee, hun collega ‘ s met type 2-en, met name, type 3 vormen van de ziekte kan lang leven. De twee minder ernstige vormen van SMA zijn toch verbonden aan de mobiliteit problemen, infecties van de luchtwegen en de dood.

Om te beoordelen of risdiplam kunnen helpen deze patiënten, Roche ingeschreven 180 mensen met type 2 of 3 SMA in het tweede deel van een fase 2/3 proef en gerandomiseerde voor het ontvangen van de SMN2 splicing modifier of placebo oraal.

Na één jaar behandeling, Roche ontdekt een statistisch significante verandering op de MFM-32 motoriek schaal, wat resulteert in het proces raken van de primaire eindpunt. Roche plannen om delen van de resultaten met de toezichthouders om risdiplam naar de markt in landen, waaronder de VS

Roche is nog voor het delen van gegevens uit het tweede deel van de fase 2/3 proef, waardoor het onmogelijk om in te schatten de kansen van het winnen van de goedkeuring en de bedreiging zal vormen voor Biogen de Spinraza en Novartis’ Zolgensma als het niet zo. Echter, de getallen worden gedeeld door het eerste deel van de fase 2/3 suggereren risdiplam kan concurreren.

In de kleinere, dosis-het vinden van een deel van de studie, 58% van de deelnemers last heeft van een drie-punt of meer verbetering op MFM-32 na 12 maanden van behandeling. Biogen en Novartis gebruikt in een andere schaal in hun beproevingen van de patiënten met minder ernstige vormen van SMA en ingeschreven een kleinere patiëntenpopulatie. Dat maakt vergelijking moeilijk, maar het beperkt bewijs suggereert risdiplam helpt veel patiënten.

Roche zal het aandeel volledige gegevens van de fase 2/3 proef op een aanstaande medisch congres. De Zwitserse Big Pharma is ook bezig met het genereren van gegevens uit een andere studie dat de ingeschreven patiënten met type 1-SMA.

Als de gegevens ondersteuning van 2020 goedkeuring aan de overkant van de drie vormen van de ziekte, de SMA gemeenschap zal de toegang tot de derde drug in iets meer dan drie jaar. Roche zal dan moeten de mensen ervan te overtuigen dat risdiplam is een betere optie dan Biogen de antisense oligo Spinraza en Novartis’ gentherapie Zolgensma.