Massief Bio ziet nog een andere klinische houden voor de DMD-gen therapie

0
182

Een nieuwe klinische houd de volgende ernstige bijwerkingen zijn de laatste in een reeks tegenslagen voor Vaste Biosciences en de ontwikkeling van de gentherapie voor Duchenne spierdystrofie.

Vorig jaar, het bedrijf opgelost gedeeltelijke en volledige klinische geldt voor de fase 1/2 studie van SGT-001, de enkele-dosis, AAV-gemedieerde microdystrophin therapie, na het aanpakken van de veiligheid en de productie betreft.

Nu, dat is de trial in de wacht weer na de zesde en laatste patiënt zag dalingen in rode bloedcellen en bloedplaatjes, activatie van het complement immuunsysteem, acute kidney injury en cardio-pulmonaire insufficiëntie.

De zeven-jaar-oude jongen, gedoseerd in eind oktober en wordt behandeld aan de Universiteit van Florida, was de derde in de proef van de tweede cohorte voor het ontvangen van een hogere dosis van SGT-001—2 x 10^14 vector genomen per kilogram, of ongeveer 200 miljard dollar, vergeleken met het eerste cohort 5 x 10^13 vg/kg. Hij is momenteel aan het herstellen en verder te verbeteren, en geen bloedingen of coagulatie-gerelateerde gebeurtenissen werden waargenomen, volgens het bedrijf.

Na de rapportage van de negatieve gebeurtenis, die de vennootschap ontving een telefoontje van de FDA de volgende dag met hen te informeren van de klinische houden; Massief Bio zei: het is momenteel wachten op een formele schriftelijke communicatie van het agentschap. In de tussentijd, het bedrijf gaat door de klinische en de productie van gegevens, en het testen van mogelijke infecties te helpen bij het ontwikkelen van een hypothese, het uitleggen van de gebeurtenissen. Massief Bio ‘ s aandeel daalde 70 procent in premarket handel na het nieuws.

“We zijn in principe te draaien over iedere steen, die om erachter te komen wat de beste weg vooruit, met inbegrip van praten aan de toezichthouders en dergelijke,” CEO Ilan Ganot gezegd op een conferentie gesprek na de release. “We hebben niet alleen leren van elke patiënt, leren we van elk uur van elke patiënt. We accumuleren zinvolle hoeveelheden gegevens over elk van hen.”

De andere patiënten in de studie zijn goed en worden beoordeeld, Ganot zei. Het bedrijf eerder ingesteld extra veiligheid en controle maatregelen na afloop van de proef is de eerste patiënt werd opgenomen in het ziekenhuis met een immuunsysteem reactie en daalde het aantal bloedcellen. Terwijl de laatste patiënt gebeurtenissen waren vergelijkbaar en volgde een vergelijkbare tijd natuurlijk, deze keer zijn de reacties verder gekomen, aldus het bedrijf.

GERELATEERD: Massief Bio keldert op het begin van de DMD-gen therapie uitlezing

In januari 2018, Massief Bio bleek de proef van de eerste gedeeltelijke klinische houdt op hetzelfde moment als de vennootschap IPO en debuut op de Nasdaq. Het ging vooruit met een cut-prijs aanbieden voor een geconverteerde ring, na ontvangst van zware kritiek voor het niet bekendmaken van de aankondiging eerder in de December van het prospectus of latere stukken.

De gedeeltelijke houden was een upgrade naar een volledige klinische houd later dat voorjaar, over de productie van problemen in verband met hogere doses. Het bedrijf was in staat om te hervatten inschrijving medio juni 2018 na wijziging van haar studie protocol.

Maar de aandelen van het bedrijf nam een andere hit van afgelopen februari, na de SGT-001 aangetoond dat lage niveaus van microdystrophin uitdrukking in een analyse van het proces van de lagere dosis. Op het moment, Ganot zei dat het bedrijf vertrouwen heeft in haar aanpak voor het evalueren van hogere doses, naast de schaalbare productieproces. Vooruit gaan, Massief Bio zei dat het nog steeds plannen om verslag extra biomarker data van de studie vóór het einde van het jaar.

“In de komende weken verwachten we dat we een beter begrip van de biologische activiteit en de potentiële voordelen van de SGT-001,” Ganot dinsdag gezegd. “We kijken uit naar het delen van deze aanvullende gegevens en het werken met de FDA om het oplossen van de klinische houden en het bepalen van de volgende stappen van het programma.”