Genfit administrerende DIREKTØR Pascal Prigent på bedre NASH tester for R&D og the doctor ‘ s office

0
194
Genfit administrerende DIREKTØR Pascal Prigent (Genfit)

Hva NASH feltet behov, sier Genfit administrerende DIREKTØR Pascal Prigent, er noe som Hb1Ac for diabetes: en test som er lett å gjøre, og det er “vanligvis ansett som den riktige måten å overvåke sykdom som alle kan bruke.” I slutten av Genfit er å jobbe på en blodprøve som kan bli den første diagnostiske godkjent spesielt for alkoholisk steatohepatitis (NASH).

Testen, som er kjent som NIS4, mener fire blod-basert biomarkører for alkoholisk steatohepatitis (NASH), en form av den såkalte fatty leversykdom, og bruker en algoritme for å beregne en score fra 0 til 1. Hvis en pasient er scoren er over en viss terskel, det betyr at de har en 80% eller høyere sjanse for å ha alvorlig nok sykdom til å kreve behandling. At terskelen er et resultat av 0.62, noe som indikerer at en pasient har en NASH aktivitet score høyere enn 4 og arrdannelse klassifisert som nivå 2-eller verre.

“Det vi prøver å gjøre er å gå utover ‘du har NASH eller du ikke har NASH.’ Det vi prøver å si er, burde du bli behandlet, ja eller nei?” Prigent fortalte FierceBiotech på det årlige møtet i American Association for the Study of leversykdom.

Det er ikke en ledsager diagnostiske, Prigent understreket: “Det forteller deg ingenting om [vår sent stadium NASH håpefulle] elafibranor. Når du blir fortalt at du skal bli behandlet, kan du bli behandlet med [Avskjære s] OCA, eller med oss, eller hva som helst.” Elafibranor, en dual-agonist av PPAR-alfa og PPAR-deltaet, er i fase 3-studier. Genfit håper det vil bli en for en gruppe av nye legemidler i de kommende årene for å behandle sykdom, som kan være verdt titalls milliarder av dollar i året på topp.

Mange selskaper, inkludert Genift, har truffet tilbakeslag i NASH studier, men er håpet at en bedre forståelse av sykdommen vil hjelpe tweak ut disse problemene. En av de større problemene analytikere har hatt med NASH stoffet er bare om å teste, så Genfit håper å dekke sine baser her, også.

Den nåværende gold standard for NASH diagnose er leveren biopsi, hvor en liten del av leveren vev er tatt og deretter undersøkt for markører for sykdommen. Dette kan være smertefullt for pasienter, og det er vanskelig å forklare når det er få symptomer for NASH før senere, derfor er det beskrivelse som “stille sykdom.” Leger bruker også en rekke ikke-invasiv tester for å hjelpe dem med å diagnostisere NASH, inkludert MR og ultralyd-baserte tester, men Genfit gikk med en blod-basert, fordi det er relativt rimelig, og krever ikke at en tekniker til å bære det ut og en spesialist for å lese resultatene.

RELATERT: Som Genfit håp om å få sin leveren stoffet på markedet, grunnlegger og CEO gjør vei for nytt blod

Få en test som H1bAc til markedet ville være instrumental i suksessen til NASH narkotika.

“Det er noe vi innså ganske tidlig da vi startet utviklingen av elafibranor—så lenge biopsi er den eneste måten å diagnostisere NASH pasienter, at markedet er aldri kommer til å bli et stort marked fordi pasienter er så motvillige til å gjøre biopsi,” Prigent sa. Hva mer er, i sine samtaler med leger, Genfit har funnet ut at det er ikke et insentiv til skjermen flere pasienter for NASH som det er i dag ingen godkjente medisiner for sykdommen.

“Når det første stoffet blir tilgjengelig, vil det bli en betydelig økning i behovet for en diagnostisk,” sa han, og sannsynligvis ekko slags mutasjon og biomarkør tester som er nå så vanlig for onkologi narkotika.

Genfit er allerede gjør NIS4 tilgjengelig i forskning innstillinger, gjennom et samarbeid med diagnostikk gigantiske LabCorp—”egentlig, vi sender det til alle våre konkurrenter,” Prigent sa:—men det har store planer for testen. Det håper å slå den inn i en overvåking test for å spore hvordan pasienter gjøre på NASH medisiner så snart de er godkjent.

“Fra en betaler ståsted, er det viktig at når stoffene er på markedet, som du kan egentlig si om de har den tilsiktede virkningen. Selvfølgelig, i dag, den eneste måten å gjøre det på er å gjøre flere biopsier, som ingen kommer til å godta det,” sa han.

For tiden, Genfit håper at testen vil hjelpe bedøve utviklere kutte ned på antall biopsier det er behov for å gjennomføre til å få pasienter til kliniske studier. Det er en uunngåelig del av det å utvikle NASH behandlinger som FDA krever biopsi til skjermen for pasienter, og måle kliniske endepunkter i, fase 3-studier. Og det er ikke et perfekt verktøy—om tre ut av hver 10 pasienter undersøkes for en NASH rettssaken ender opp med å kvalifisere seg for at rettssaken, Prigent sa.

RELATERT: NASH-fokusert Genfit våpen for $132M Nasdaq IPO

“Alle de biopsier per definisjon er unødvendig.”

På AASLD, Genfit presentert den siste av flere plakater som viser hvordan NIS4 utfører i ulike pasientpopulasjoner. Denne studien vurderte hvordan NIS4 gjorde mot andre tester i fange på risiko NASH inneliggende pasienter med Type 2 diabetes. Det er funnet at disse pasientene hadde en høyere risiko for NASH at nødvendig behandling og “demonstrerer høy nøyaktighet til ikke-invasiv identifisere de som bør vurderes for intervensjon.”

“Du har ikke noe slikt som en ren NASH pasienten. Disse pasientene har diabetes, de er overvektige eller kanskje du er overvektig, de har høyt kolesterol. Du må vise din test kommer til å være upåvirket av de ulike comorbidities,” Prigent sa.

I fremtiden, Prigent ser for tester som NIS4 blir brukt til å måle endepunkter i NASH kliniske studier. Men han bekreftet at det er lenger ned i veien. Det vil ta tid for leger å bli komfortabel med NIS4 i en real-life-innstillingen, vil de sannsynligvis bruke det i forbindelse med en rekke andre tester for å diagnostisere NASH.

“Over tid, er det mulig de vil føler deg komfortabel og si:” OK, jeg kommer til å bruke bare en test, og det kommer til å bli god nok for meg, “” Prigent sa. “Men før [NIS4] kan brukes i en regelverks-innstillingen, vil det kreve ytterligere validering og bevis.”