Ferring Pharmaceuticals har spunnit in sin sena fas genterapi nadofaragene firadenovec med stöd av Blackstone Life Sciences. De två organisationer har lagt upp $570 miljoner euro för att stödja spinout som det fungerar för att få cancer i urinblåsan drog till USA och andra marknader.
Nadofaragene firadenovec består av ett virus som syftar till att införa en gen i urinblåsan celler, vilket kapning av molekylära maskiner för produktion av cancer-fighting interferon alfa-2b protein. Ferring plockade upp ett alternativ på terapi från FKD Terapier senaste året och är inställd för att dela data från en fas 3-studien i början av nästa månad.
FDA har redan accepterat en ansökan om godkännande och beviljats det en prioriterad granskning sätta Ferring på kurs för att säkra godkännande att sälja nadofaragene firadenovec i USA nästa år. Med lanseringsdatum hotande, Ferring har tillsammans med Blackstone för att finansiera den kommersiella utbyggnaden.
Resultatet är FerGene, en spinout som börjar livet med $400 miljoner från Blackstone och upp till $170 miljoner från Ferring. FerGene kommer att använda en del av pengarna för att stödja den förväntade USA införandet av nadofaragene firadenovec för användning i patienter med hög kvalitet, icke-muskel invasiv cancer i urinblåsan som är okänslig för Bacillus Calmette-Guérin (BCG).
En annan del av pengarna kommer att gå mot den globala utvecklingen av nadofaragene firadenovec. Ferring kan hantera kommersialisering av genterapi utanför USA
Blackstone också planer på att erbjuda mer än bara pengar för att FerGene.
“Vår kompetens och erfarenhet i praktisk klinisk utveckling och kommersialisering kommer att bidra till att ytterligare främja denna lovande behandling för cancer i urinblåsan patienter i USA och runt om i världen,” Nick Galakatos, chef För Life Sciences, sade i ett uttalande.
Ferring är ännu för att dela data från 150-patient fas 3-studien av nadofaragene firadenovec, som lindade upp tidigare i år, men Blackstone-stödda spinout och FDA-ansökan tyder på att det gett resultat som kan göra den till en framgång för genterapi. I fas 2, 35% av BCG-svarar patienter som fick nadofaragene firadenovec varje tre månader gratis av hög kvalitet sjukdom på ett år.
De uppgifter som var glädjande med tanke på det dåliga alternativ behandling av personer med cancer i urinblåsan som är okänslig för BCG. De flesta patienter som behandlas med BCG drabbas av ett återfall av sin cancer i urinblåsan. Vid denna punkt, urinblåsan borttagning är ofta sett som det bästa av en dålig gäng av behandling alternativ.